SELİN MERİH URLU, UĞUR ŞAHİN, EKİN KIRCALI, AYLA GÖKMEN, ÖNDER ARSLAN
Türkiye'de Lösemi Lenfoma Miyelom Araştırmaları Dergisi - 2025;9(1):14-20
Amaç: İmmünoglobulin hafif zincir (AL) amilodozda otolog kök hücre nakli (OKHN) önemli bir tedavi yöntemi olmakla birlikte özellikle kalp tutulumu olan hastalarda bildirilen yüksek transplant ilişkili mortalite ve daratumumab gibi hedefe yönelik tedavilerden elde edilen başarılı sonuçlar nedeniyle optimal konsolidasyon stratejisi kesin olarak bilinmemektedir. Çalışmamızda, AL amiloidozda OKHN ile daratumumab tabanlı indüksiyon ve idame tedavilerinin sağkalıma etkisinin değerlendirilmesi amaçlanmıştır. Hastalar ve Yöntem: Merkezimizde Eylül 2013-Aralık 2024 arasında AL amiloidoz tanısıyla OKHN yapılan tüm hastalar dahil edilerek retrospektif olarak değerlendirildi. Hastaların tanı anındaki demografik özellikleri, hastalık riski, daratumumab kullanımı için gruplar arası karşılaştırmalar parametrik olmayan testlerle, otolog nakil sonrası sağkalım analizleri Kaplan-Meier yöntemiyle yapıldı. Tüm istatistik analizler SPSS sürüm 25 kullanılarak yapıldı. İstatistiksel anlamlılık için p< 0.05 eşik değeri kabul edildi. Bulgular: Toplam 14 hasta çalışmaya dahil edildi. Ortanca tanı yaşları 61 (44-73), %57.1 (n= 8)’i kadındı. Ortanca takip süresi 131 ay [%95 güven aralığı (GA): 98-164], amiloidoz tanısı ve otolog nakil arası süre ortanca 8.6 aydı (4.3-72.9). Hastaların yarısında daratumumab tabanlı indüksiyon, %64.3’ünde daratumumab tabanlı idame tedavileri kullanılmıştı. Tanıda hastaların %42.9’unda Mayo evre 3-4 hastalık, sırasıyla %28.6 ve %78.6’sında kardiyak ve renal tutulum mevcuttu. İndüksiyon tedavisi sonrasında tüm hastalarda hematolojik yanıt mevcuttu. Hastaların %42.9’unda azaltılmış yoğunluklu hazırlama rejimi kullanıldı (Mel140). Hiçbir hastada transplant ilişkili mortalite izlenmedi. Genel sağkalım (OS) 12. ve 24. aylarda sırasıyla %85.0 (%95 GA: 65.4- 100.0) ve %66.0 (%95 GA: 30.7-100.0); progresyonsuz sağkalım (PFS) 12. ve 24. aylarda sırasıyla %77.0 (%95 GA: 53.5-100.0) ve %77.0 (%95 GA: 53.5-100.0) idi. Mayo evresi ile OS arasında ilişki izlenmedi (p= 0.21, log rank). Ancak Mayo evre 1-2 olan grupta (n= 8) OS, evre 3-4 olan gruba göre daha kötüydü (p= 0.02, log rank). Bu hasta grupları arasında demografik özellikler, kardiyak tutulum sıklığı ve daratumumab kullanımı benzerdi. Kardiyak tutulum ile OS ve PFS arasında ilişki izlenmedi (sırasıyla, p= 0.36 ve p= 0.98, log rank). Daratumumab tabanlı indüksiyonun OS ve PFS üzerine ilişkisi gözlenmedi (sırasıyla, p= 0.96 ve p= 0.87, log rank). Daratumumab tabanlı idamenin OS ve PFS üzerine ilişkisi gözlenmedi (sırasıyla, p= 0.61 ve p= 0.58, log rank). Sonuç: Otolog kök hücre nakli AL amilodoz tedavisinde umut vadeden sağkalım sonuçlarıyla ilişkilidir. İndüksiyon ve idame tedavisinde daratumumab kullanımı tedavinin etkisini arttırabilir. Bu sonuçların randomize kontrollü çalışmalar ile de doğrulanması gerekmektedir.