Sultan OKUR ACAR, Deniz KIZMAZOĞLU, Özlem TÜFEKÇİ GÜROCAK
Developments and Experiments in Health and Medicine - 2026;40(3):301-316
Çocukluk çağı kanserleri, pediatrik popülasyonda hastalığa bağlı mortalitenin önde gelen nedenlerinden biri olmaya devam etmektedir. Çoklu ajan kemoterapi protokolleri sağkalım oranlarını belirgin ölçüde iyileştirmiş olmakla birlikte, yüksek riskli, relaps veya refrakter hastalığı olan önemli bir hasta grubunda sonuçlar hâlâ yetersizdir. Ayrıca konvansiyonel sitotoksik ajanların kümülatif toksisitesi, uzun dönem ciddi morbiditelerle ilişkilidir. Genomik profilleme ve moleküler karakterizasyon alanındaki ilerlemeler, lösemi ve solid tümörlerin biyolojisinin daha iyi anlaşılmasını sağlamış ve daha hedefe yönelik, daha az sistemik toksisiteye sahip tedavi stratejilerinin geliştirilmesine olanak tanımıştır. Son yıllarda blinatumomab ve inotuzumab ozogamisin gibi immünoterapötik ajanlar ile kimerik antijen reseptör-T hücre (CAR-T hücre) tedavisi, relaps ve refrakter akut lenfoblastik lösemi (ALL) hastalarındaki tedavi yaklaşımını köklü biçimde değiştirmiştir. Öte yandan tirozin kinaz inhibitörleri ve FLT3 inhibitörleri gibi hedefe yönelik tedaviler, hem akut myeloid lösemide hem de yüksek riskli ALL'de geleneksel kemoterapiye eklendiğinde sağkalımı anlamlı ölçüde artırmıştır. Solid tümörlerde ise immün kontrol noktası inhibitörleri, hedefe yönelik küçük moleküller ve antikor-temelli tedaviler umut verici sonuçlar ortaya koymaktadır. Bu derleme, pediatrik lösemi, lenfoma ve solid tümörlerde hedefe yönelik tedavilere ilişkin güncel kanıtları, devam eden klinik çalışmaları ve bu ajanların ön sıra tedaviye entegrasyonuna yönelik gelecekteki perspektifleri ele almayı amaçlamaktadır.
