Nader SHAKIBAZAD, Moslem MOMENZADEH, Batool AMIRI, Marzieh MAHMOODI, Mani RAMZI
Turkish Journal of Hematology - 2026;43(2):155-162
Amaç: Hidroksiüre (HU), orak hücreli aneminin (OHA) komplikasyonlarını azaltmaktadır; ancak tedaviye yanıt değişkenlik göstermektedir. Redoks dengesini iyileştiren bir antioksidan olan L-glutamin, farklı bir patofizyolojik yolakta etkili olup, HU tedavisine eklendiğinde ek klinik yarar sağlayabilir. Bu çalışmada pediatrik/adölesan OHA hastalarında HU + L-glutamin tedavisi, tek başına HU ile karşılaştırılmıştır. Gereç ve Yöntemler: Altı aylık, çift kör, plasebo kontrollü bu çalışmada HbSS veya HbS/ beta0-talasemi tanılı 53 hasta, HU + L-glutamin (n=27) veya HU + plasebo (n=26) grubuna randomize edilmiş; tüm hastalarda HU tedavisine yaklaşık 20 mg/kg/gün dozunda devam edilmiştir. Birincil sonlanım noktası vazooklüzif kriz (VOK) sıklığı, ikincil sonlanım noktaları ise akut göğüs sendromu (AGS), hastaneye yatış ve hematolojik parametreler olarak belirlenmiştir. Analizler niyet edilen tedavi yaklaşımına göre yapılmış, temel sonlanımlar için başlangıç değerlerine göre düzeltilmiş modeller kullanılmıştır. Bulgular: Altı aylık takip süresince HU + L-glutamin grubunda VOK sayısı (1,00+/-0,73'e karşı 1,65+/-0,80; p=0,003) ve AGS atakları (0,19'a karşı 0,77; p=0,006) anlamlı olarak daha düşük bulunmuştur. Hastaneye yatışlarda %40 azalma saptanmıştır (p=0,04). Kombinasyon tedavisi kolunda hemoglobin (Hb) düzeyindeki artış daha fazla olmuş (+0,78'e karşı +0,32 g/dL; p=0,028), retikülosit sayısında daha belirgin azalma (p=0,04) ve fetal Hb düzeyinde daha büyük artış (+%6,2'ye karşı +%1,6; p<0,001) izlenmiştir. Tedavi uyumu her iki grupta da %80'in üzerinde bulunmuş ve ciddi advers olay gözlenmemiştir. Sonuç: L-glutaminin HU tedavisine eklenmesi, ek toksisite oluşturmaksızın VOK, AGS ve hastaneye yatışları anlamlı olarak azaltmış; Hb düzeyi ve hemoliz belirteçlerinde iyileşme sağlamıştır. Kombinasyon tedavisinin etkinliği, büyük olasılıkla oksidatif stres ve orak hücre patofizyolojisi üzerindeki sinerjik etkilerle açıklanabilir. İyi tolere edilen bu kombinasyon, OHA kontrolünü iyileştirebilir; ancak bulguların daha büyük doğrulayıcı çalışmalarla desteklenmesi gerekmektedir.
